Réforme de l'accès dérogatoire aux médicaments
Depuis le 1er juillet 2021, les patients en impasse thérapeutique (faute de médicament autorisé/commercialisé, ou de pouvoir être inclus dans un essai clinique) peuvent accéder à des médicaments et thérapies (notamment innovants), à titre exceptionnel et temporaire, dans un cadre accéléré, simplifié et sécurisé. Outre la réduction des délais d’accès, et la fluidification de l’accès à ces soins grâce à un guichet unique (via le portail SESAME), les connaissances sur un médicament donné ainsi que sur son intérêt sont en effet renforcées par la mise en place d’un recueil obligatoire de données observationnelles.
Deux régimes d’autorisations, l'accès compassionnel et l'accès précoce, viennent ainsi simplifier l’ancien système, qui comportait six régimes (ATUc, ATUei, post-ATU, et PECT pour l’accès compassionnel, et ATUn, et RTU pour l’accès précoce). Si ces deux régimes concernent des médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert:
- l’accès compassionnel vise lesmédicaments non nécessairement innovants, non destinés à être commercialisés dans l'indication concernée, sans démarche a priori pour obtenir une AMM (autorisation de mise sur le marché).
- l’accès précoce vise des médicaments présumés innovants, destinés à être commercialisés dans l'indication concernée, et susceptibles d'être régularisés à terme selon des voies administratives classiques (essai clinique, etc.).
Les compétences des deux institutions en charge d’évaluer les demandes (déposées par les industriels du médicaments), à savoir la Haute Autorité de santé (HAS) et l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), sont articulées pour fluidifier le circuit d’autorisation (par exemple pour le passage d’un médicament de l’accès compassionnel à l’accès précoce). Du côté des industriels, les décisions d’autorisation sont rendues plus prévisibles par la clarification des critères d’éligibilité, et l’avis d’autorisation sera rendu sous trois mois maximum dans le cas de l’accès précoce. Cette réforme, prévue par la loi de financement de la Sécurité sociale 2021, est actée par le décret n° 2021-869, paru le 30 juin 2021, et dit « relatif aux autorisations d’accès précoce et compassionnel de certains médicaments ».
