Édition du 24 Avril 2006

Dans le syndrome de tortuosité artérielle (STA), la tortuosité, l’élongation, la sténose et la formation d’anévrysmes dans les artères de gros et moyen calibre entraînent une dissection des fibres élastiques de la media des artères. Dans six familles touchées par cette maladie, Coucke et coll. ont découvert des mutations "perte de fonction" du gène SLCA210, codant pour le transporteur de glucose 10 (GLUT10). Contre toute attente, la déficience en GLUT10 entraîne une augmentation de l'activité de la voie de signalisation TGF-bêta dans la paroi artérielle. Un phénomène également observé dans le syndrome de Loeys-Dietz dont certains symptômes sont communs avec le STA : anévrysme aortique, vaisseaux tortueux. Ces données pourraient aider à la compréhension des mécanismes en cause dans les modifications microangiopathiques associées aux diabètes. Elles permettent également d’imaginer des solutions thérapeutiques basées sur l’utilisation d’inhibiteurs de la voie de signalisation TGF-bêta.

Une autorisation de mise sur le marché pour un médicament à usage humain n’est délivrée qu’au terme d’une démarche approfondie destinée à prouver la sécurité, la qualité et l’efficacité du produit. Ce processus peut prendre plusieurs mois à plusieurs années. Pour répondre à certaines situations d’urgence (besoins médicaux non satisfaits) et dans l’intérêt de la santé publique, la Commission européenne vient d'adopter un nouveau règlement qui instaure le concept "d’autorisation de mise sur le marché conditionnelle". Celui-ci s'applique aux produits destinés à prévenir ou à traiter des maladies invalidantes graves ou des maladies potentiellement mortelles, aux médicaments destinés à être utilisés dans des situations d’urgence en réponse à des menaces pour la santé publique (attaque bioterroriste, pandémie de grippe), et aux médicaments orphelins. La Commission souligne que l'objectif est de "permettre à des malades dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits de recevoir de nouveaux traitements pendant une phase plus précoce de l'élaboration du produit". Les AMM conditionnelles seront délivrées après avis de comités d'experts et seront valides pendant un an, avec obligation pour les laboratoires développeurs d’achever les études visant à établir la sécurité et l'efficacité du médicament. Après cette période de validité, l'AMM conditionnelle pourra être renouvelée annuellement, la demande devant être soumise à l'EMEA au moins six mois avant la date d'expiration.
Le règlement a été publié au Journal Officiel de la l'Union européenne le 30 mars 2006.

http://pharmacos.eudra.org/F2/eudralex/vol-1/reg_2006_507/reg_2006_507_fr.pdf

La toxoplasmose congénitale peut être responsable de sévères complications cérébrale, oculaire ou viscérale. En France, 2700 femmes enceintes sont contaminées chaque année, et l’on recense 600 cas de toxoplasmose congénitale dont 175 avec des séquelles. Un groupe de travail multidisciplinaire de l’AFSSA (Association française de sécurité sanitaire des aliments) vient de publier un rapport basé sur l’examen de la littérature, des données expérimentales et épidémiologiques. Il émet plusieurs recommandations :
- l’évaluation du niveau de contamination de l’eau et des aliments par T.gondii, la bactérie responsable de la toxoplasmose.
- la mise en place d’une démarche d’appréciation quantitative du risque, à savoir l’évaluation de l’effet de la consommation d’aliments à risques sur l’incidence de la toxoplasmose chez la femme enceinte et de la toxoplasmose congénitale.
- l’amélioration de l’information sur la toxoplasmose et sa prévention : elle doit être officielle, régulièrement mise à jour, et diffusée de manière compréhensible et attractive sur des supports modernes. L’impact des recommandations devra être évaluée.

http://www.afssa.fr/ftp/afssa/34487-34488.pdf