Le futur Plan national au cœur des débats de la dernière Rencontre de la Plate-Forme Maladies Rares
Comme annoncé par le président de la république en octobre dernier, le Plan national Maladies Rares 2004-2008 sera reconduit et un nouveau plan rentrera en vigueur au plus tard en 2010. 2009 est donc une année cruciale de transition et d’évaluation du premier plan.
Le 10 mars dernier, la plate-forme Maladies Rares a accueilli une trentaine de participants, représentants d’associations de malades, pouvoirs publics, professionnels de santé, de la recherche et industriels, qui ont débattu autour de six thèmes prioritaires du prochain Plan national. La diversité des interventions, des retours d’expérience et des expertises a favorisé des échanges d’une grande qualité. Nous vous livrons ici les propositions issus de ce débat.
En matière de dépistage, un projet de création d’une commission nationale est actuellement à l’étude. Elle évaluerait les propositions de nouveaux dépistages. Concernant les tests diagnostiques, trois propositions se sont dégagées des discussions : affecter les moyens financiers nécessaires, pérenniser et développer les réseaux de laboratoires et renforcer les collaborations européennes pour favoriser une offre plus complète.
Le second thème traitait des médicaments et de la coordination de l’évaluation au niveau européen. Les intervenants ont souligné l’intérêt de soutenir le projet de mutualisation d’expertise pour l’évaluation des médicaments orphelins au niveau européen, issu du Forum pharmaceutique européen (voir notre article dans la rubrique politique).
Il est également nécessaire de disposer d’outils partagés de suivi des dépenses et de mesure du coût des médicaments indispensables pour débattre et prendre des décisions de santé publique adaptées et pour la transparence.
La gestion des registres nationaux labellisés doit également bénéficier de moyens financiers spécifiques dans le futur plan. Par ailleurs, les systèmes d’information doivent utiliser un codage adapté et commun. L’introduction de la nomenclature des maladies rares développée par Orphanet répond à ce besoin.
En matière de recherche, il est apparu indispensable de poursuivre le soutien aux projets maladies rares par des appels d’offres fléchés. S’agissant du volet plus spécifique des partenariats, l’intérêt d’identifier des mécanismes innovants de mobilisation de fonds publics et privés pour le développement de nouvelles thérapies a été mis en exergue. Le besoin d’outils spécifiques pour le financement de projets visant à établir les preuves de concept ainsi que les premières phases de développement clinique a été fortement souligné.
Les intervenants ont également insisté sur deux exigences : le nouveau Plan Maladies Rares doit être piloté à l’échelle nationale. Du fait même de la faible prévalence des maladies et du très petits nombre d’experts, l’organisation des soins, en particulier à l’échelon régional, doit intégrer les préconisations du Plan national. D’autre part, la diversité des acteurs et des domaines concernés doit conduire à la mise en place d’un réel pilotage interministériel.
Enfin, la coordination avec le secteur du handicap doit être développée, notamment par un transfert d’information et d’expertise entre les centres de références maladies rares et les Maisons Départementales des Personnes Handicapées.
La richesse des débats n’a pas permis aux participants d’aborder l’ensemble des thématiques inscrites à l’ordre du jour : le statut et la pérennisation de dispositifs spécifiques aux maladies rares (les centres de référence, Orphanet, …), le soutien aux associations de malades et leur implication dans les politiques de santé publique, et la prise en charge financières des soins, y compris des médicaments orphelins.