Le 3 avril dernier, l’ANSM a informé de l’octroi d’une RTU (recommandation temporaire d’utilisation) à la spécialité pharmaceutique ROACTEMRA (laboratoire Roche) dans l’indication « Traitement de la maladie de Castleman inflammatoire (à protéine c réactive élevée) non associée au virus HHV8 ».
ROACTEMRA fait l’objet d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne depuis 2009 dans le traitement de la polyarthrite rhumatoïde active chez l’adulte et le traitement de l’arthrite juvénile idiopathique systémique active et l’arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire chez les patients âgés de 2 ans et plus.
La maladie de Castleman est une maladie lymphoproliférative bénigne de forme localisée ou multicentrique. Les manifestations cliniques sont hétérogènes, allant d'une adénopathie latente asymptomatique à des épisodes récurrents d'adénopathies diffuses avec de graves symptômes systémiques.
Modalités pratiques de prescription, de délivrance et d’administration de ROACTEMRA dans le cadre de la RTU :
Les critères de prescription sont les suivants :
Maladie de Castleman symptomatique, multicentrique ou unicentrique non opérable ; Age > 2 ans ; Indemne d’infection par HHV-8 ; Contexte Inflammatoire : CRP > 20 mg/l en l’absence d’autre étiologie possible ; Patient ayant arrêté la chimiothérapie et/ou la radiothérapie et/ou ayant eu leur dernière chirurgie depuis plus de quatre semaines (à l’exception d’une biopsie ganglionnaire réalisée à des fins diagnostiques) ; Si patients VIH positif, charge virale plasmatique < 500 copies/ml ; Les patients présentant une tuberculose latente doivent être traités par antituberculeux avant l’instauration du traitement par ROACTEMRA. La posologie est la suivante : 8 mg/kg en perfusion IV toutes les deux semaines, sans dépasser 800 mg pour les patients dont le poids est supérieur ou égal à 100 kg. A noter qu’après une période initiale de traitement de trois mois, le rythme d’administration des perfusions sera réévalué en fonction de la réponse thérapeutique. Lorsque cette dernière sera jugée satisfaisante, un espacement des perfusions toutes les trois semaines, puis ultérieurement toutes les quatre semaines pourra être envisagé.
Toute l’information :
Point d’information de l’ANSM du 4 avril 2014 Fiche RTU de ROACTEMRA Protocole de suivi dans le cadre de la RTU de ROACTEMRA Rapports publics européens d’evaluation de ROACTEMRA La recommandation temporaire d’utilisation La Recommandation Temporaire d’Utilisation (RTU) est une disposition législative (article L. 5121-12-1 du code de la santé publique issu de la loi du 29 décembre 2011 relative au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé) dont l’élaboration est confiée à l’ANSM à partir de signaux transmis par différents acteurs institutionnels ou des associations de patients agréées.
La RTU est un dispositif novateur qui autorise la prescription d’une spécialité pharmaceutique disposant d’une AMM en France en dehors de son autorisation de mise sur le marché, en l’absence d’alternative médicamenteuse appropriée autorisée (AMM, autorisation temporaire d’utilisation de cohorte). La RTU permet de répondre à un besoin thérapeutique non couvert dès lors que le rapport bénéfice/risque du médicament est présumé favorable. Elle s’accompagne obligatoirement d’un suivi des patients traités dans l’indication considérée.
Il s’agit d’une procédure dérogatoire exceptionnelle, de durée limitée, octroyée pour une durée maximale de trois ans à l’issue de laquelle une demande d’extension de l’AMM peut être déposée pour cette nouvelle indication. La RTU peut être modifiée, suspendue ou retirée si les conditions prévues ci-dessus ne sont plus remplies, ou pour des motifs de santé publique.
Chaque RTU fait l’objet d’un protocole de suivi qui définit les critères de prescription, de dispensation et d’administration du médicament ainsi que les modalités de surveillance des patients traités. Le protocole décrit également les modalités de recueil des données issues de ce suivi notamment les données d’efficacité, de sécurité d’emploi et les conditions réelles d’utilisation du produit.
Principes généraux des RTU Modalités de suivi des RTU Liste des spécialités pharmaceutiques faisant l’objet d’une RTU en France