2014, une année record pour les médicaments orphelins européens
L’Agence européenne des médicaments (EMA), par l'intermédiaire de son Comité des médicaments à usage humain (CHMP), a émis un avis favorable pour l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour 82 médicaments dont 17 médicaments orphelins. Il s’agit d’un nombre record, confirmant la hausse constatée depuis quelques années. A titre comparatif, seuls quatre médicaments orphelins avaient obtenu un avis positif en 2010 et en 2011.
Les chiffres portent sur les avis positifs en vue d'obtention d'une AMM.
12 médicaments orphelins avaient déjà obtenu une AMM en 2014.
L’EMA a également apporté un soutien scientifique plus important lors des premiers stades du développement des médicaments : 7 développements sur 10 ayant obtenu un avis positif en vue d’une AMM (et 4 sur 5 lorsqu’il s’agissait de thérapies innovantes) avaient reçu le soutien scientifique du CHMP. Ici encore, les chiffres sont en nette augmentation.
Un autre chiffre intéressant est celui des nouvelles substances n’ayant jamais été utilisées en médicine : un médicament sur deux parmi ceux recommandés pour l’obtention d’une AMM en 2014 concerne ainsi un tout nouveau médicament.
Parmi les médicaments orphelins, trois ont bénéficié d’une procédure spéciale : SCENESSE (afamélanotide), indiqué dans le traitement de la porphyrie érythropoïétique, a bénéficié d’une autorisation de mise sur le marché dans circonstances exceptionnelles. Cette procédure s’applique lorsque des données exhaustives ne pourront jamais être produites mais que la rareté et la gravité de la maladie, ainsi que l’absence de traitement alternatif imposent d’en accélérer la mise sur le marché. Deux autres médicaments ont bénéficié de la procédure d’AMM dite conditionnelle, des données exhaustives n’étant pas encore disponibles mais devant être produites ultérieurement. Cette autorisation est donnée pour une année et est renouvelable. Elle a permis d’obtenir un avis favorable pour TRANSLARNA (ataluren), le premier médicament pour le traitement de la maladie de Duchenne, ainsi que pour HOLOCLAR, premier traitement basé sur les cellules souches, développé pour le traitement du déficit en cellules souches limbiques, une condition rare affectant l’œil.
Une autre procédure particulière (PUMA ou Pediatric Use Marketing Autorisation) a permis l’obtention d’un avis positif pour HEMANGIOL (propanolol), indiqué dans le traitement des hémangiomes prolifératifs de l’enfant. Il s’agit d’une procédure qui s’applique à d’anciens médicaments lorsqu’ils font l’objet d’un développement spécifique en pédiatrie.
Les autres maladies rares pour lesquelles une AMM a été recommandée en 2014 par le CHMP incluent des cancers rares (leucémie lymphocytaire chronique, formes rares de cancer de l’ovaire, cancer gastrique, cancer médullaire de la thyroïde), l’hypertension pulmonaire thromboembolique chronique, la fibrose pulmonaire idiopathique, le défaut congénital de synthèse d’acides biliaires, la maladie de Morquio de type A, la maladie de Castleman, le syndrome de Cushing et la tuberculose, rare en Europe.
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