Le passage à l’industrialisation dans la production des thérapies innovantes : plaidoyer du Généthon
Les médicaments de thérapies innovantes (MTI), incluant la thérapie génique et les thérapies cellulaires, se développent à vitesse croissante depuis leur premier succès dans les années 2000 et ont atteint aujourd’hui le degré de maturité nécessaire pour passer de l’ère artisanale à l’ère industrielle. Deux initiatives de l’AFM-Téléthon et de Généthon (laboratoire spécialisé en thérapie génique créé par l’AFM-Téléthon) ont donné une impulsion décisive au développement des MTI. L’AFM-Téléthon, avec BPI France, a créé un fonds d’amorçage en 2013 dont l’objectif est d’apporter des capitaux à un stade très précoce de développement à des entreprises proposant des innovations technologiques. Par ce moyen, les sociétés Gensight (maladies rares de la vision), AAV Life (ataxie de Friedreich) et Step Pharma (maladies auto-immunes) ont été soutenues. La seconde initiative a été la création de GénéthonBioprod par Généthon. Il s’agit d’un centre de production de médicaments de thérapie génique, qui après deux ans d’activité, tourne maintenant à plein régime mais n’arrive pas à satisfaire tous les besoins. Grâce à cette structure, Généthon a pu développer des partenariats internationaux qui contribuent à placer la France en leader dans le domaine des MTI.
Le chemin vers l’industrialisation
De plus en plus de preuves de concept démontrent le potentiel des thérapies innovantes pour des maladies rares et des maladies fréquentes, et arrivent au stade de la recherche clinique. Or, les processus de production actuels sont au stade préindustriel et de ce fait ne peuvent pas développer un grand nombre de « gènes-médicaments » ni de « cellules-médicaments ». Les processus doivent être adaptés à l’échelle industrielle. Différents programmes ont permis le passage de l’artisanat au préindustriel :
- Le consortium « Développement préindustriel des vecteurs de thérapie génique » (PGT) regroupant Généthon, GenoSafe (créé par l’AFM-Téléthon et Généthon), Atlantic Bio GMP (plateforme de production de vecteurs et de MTI) et le CHU de Nantes, vise à produire des vecteurs viraux permettant de placer le gène modifié dans la cellule du malade et corriger le défaut génétique. Ce projet a été financé à hauteur de 20 millions d’euros par l’Agence nationale de la recherche (ANR).
- Le projet « Industrial Gene Therapy vectors » (IGT) qui a pour but de développer un procédé de production à grande échelle de vecteurs viraux, pour lequel Généthon a été lauréat du Concours mondial de l’innovation 2030 (1,3 million d’euros) (voir OrphaNews du 12 mai 2015). Ce procédé permettra de passer de la production artisanale à la production industrielle.
Les défis de l’industrialisation
Dans un point presse daté du 4 juin dernier, le Directeur général de Généthon Frédéric Revah a plaidé pour la consolidation du positionnement français dans le domaine des MTI en se dotant des moyens permettant leur industrialisation. Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, met en garde sur le risque de se faire racheter les produits un à un dans un contexte où la concurrence rattrape son retard. Les dirigeants de l’AFM-Téléthon et de Généthon défendent le développement d’une filière industrielle française des biothérapies innovantes, afin de répondre à un enjeu médical et de santé publique, car les biothérapies sont les seuls vrais traitements pour certaines maladies rares, mais aussi pour certaines maladies fréquentes. Il s’agit également d’un enjeu économique et social, car il va sans dire qu’une telle filière est un atout pour la compétitivité française comme pour la création d’emplois à forte valeur ajoutée.
Ce plaidoyer est celui d’un appel à des investissements publics, pour garantir la mission d’intérêt général d’une telle entreprise, tout en développant des partenariats publics-privés. Un tel financement, supérieur à une centaine de milliers d’euros, nécessite le positionnement de l’Etat, car bien qu’il s’agisse d’un défi financier, scientifique et technologique, c’est surtout un défi éthique, dans l’intérêt des malades.
Lire le dossier de presse du Généthon sur les thérapies innovantes