Des appels à un 3e Plan national maladies rares
Appel de la Plateforme maladies rares
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Le 19 février dernier, la Plateforme maladies rares, composée de l’AFM-Téléthon (représentée par Laurence Tiennot-Herment), l’Alliance Maladies Rares (représentée par Gérard Viens), Eurordis (représenté par Yann Le Cam), la Fondation maladies rares (représentée par Marc Tardieu), Maladies Rares Info Services (représentée par Thomas Heuyer) et Orphanet (représenté par Ana Rath), a tenu une conférence de presse à Paris à l’occasion de la 9e Journée internationale des maladies rares.
Le but de cette conférence de presse était de lancer un appel pour un 3e Plan national maladies rares co-construit par l’ensemble des parties prenantes et interministériel dans sa conception et dans sa conduction. Ces dernières années, la lutte contre les maladies rares a fait de réels progrès, notamment grâce aux deux Plans nationaux maladies rares successifs qui ont aidé à la production de connaissances et au développement de services d’information, ont facilité la recherche dans le domaine des maladies rares et ont permis une organisation de soins spécifique à travers la mise en place des Centres de références, des Centres de compétences, et dernièrement des Filières de santé maladies rares. La France a été pionnière dans la mise en place des politiques pour les malades atteints de maladies rares.
Cependant, ces avancées restent fragiles et de nombreux défis restent encore à relever. Parmi ceux-ci, l’errance diagnostique reste un enjeu majeur. Sans diagnostic, pas d’accès à une prise en charge harmonisée ni à un traitement spécifique. Malgré cela, selon l’enquête récente ERRADIAG réalisée par l’Alliance Maladies Rares (voir article ci-dessous), la recherche du diagnostic dure au moins un an et demi pour une grande majorité des malades et dépasse même cinq ans pour plus d’un quart d’entre eux, confirmant les données de l'Observatoire des maladies rares 2015. La mise en place d’une plateforme de séquençage à très haut débit nationale accessible à tous devrait permettre de faciliter le diagnostic des maladies rares, dont plus de 80% sont d’origine génétique. La sensibilisation, l’accès à l’information et la formation de tous les professionnels, y compris du secteur médico-social et des soins de proximité, est l’un des leviers majeurs pour lutter contre cette errance. Le développement de nouveaux traitements nécessite une meilleure coordination de la recherche avec tous les acteurs. Les partenariats public-privé doivent être étendus afin de traduire les découvertes académiques françaises en développements de thérapies réalisés avec des industriels.
Les acteurs de la Plateforme maladies rares ont donc uni leurs voix afin d’appeler à l’élaboration d’une stratégie nationale interministérielle qui consoliderait les premiers acquis et relèverait les nouveaux défis grâce à un 3e Plan national maladies rares pluriannuel. Un engagement public à ce sujet doit être pris dès aujourd’hui et une mission ad-hoc spécifique doit être constituée dès maintenant pour mobiliser l’ensemble des acteurs dans la co-construction de ce Plan : acteurs institutionnels, associations de patients, chercheurs, professionnels de santé, industriels du médicament… Le pilotage interministériel de ce plan devra couvrir les champs de la santé, de la recherche, des affaires sociales, de l’économie et de l’industrie. De réels moyens devront être dégagés à cet effet. Les acteurs de la Plateforme maladies rares s’engagent à mobiliser toute leur énergie pour que ce troisième Plan soit une réussite.
Consulter l’appel au 3e Plan national maladies rares
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Appel du Leem
Lors d’un atelier de presse ayant eu lieu le 17 février dernier, le Comité maladies rares des entreprises du médicament (Leem) a présenté 20 propositions constituant l’engagement des industriels du médicament pour les maladies rares et un socle de réflexions en vue de la mise en place d’un 3e Plan maladies rares. A cette occasion, Marina Cavazzana (Université Paris-Descartes, Hôpital Necker) a présenté les particularités de la recherche scientifique dans les maladies rares, Antoine Ferry (CTRS) a abordé les spécificités du développement de molécules innovantes pour les maladies rares, Anne-Sophie Lapointe (Vaincre les maladies lysosomales) a expliqué la très forte implication des associations de malades et Christian Deleuze (Sanofi Genzyme France) a introduit la mise en œuvre de méthodes de financement adaptées.
Selon le communiqué de presse du Leem, la recherche de traitements pour les maladies rares nécessite de fédérer les associations de malades, les médecins, les chercheurs et les industriels du médicament. La mise en commun des compétences de l’ensemble des acteurs est essentielle pour faciliter la compréhension des mécanismes génétiques, la mise au point et l’accessibilité de traitements personnalisés et innovants pour les maladies rares. Les 20 propositions élaborées par le Leem sont le préambule d’une réflexion partagée avec tous les acteurs de la communauté des maladies rares dans une optique de co-construction d’un modèle permettant l’accès à tous au diagnostic et aux traitements. Un 3e Plan maladies rares permettrait de pérenniser les efforts engagés.
Les 20 propositions du Leem se déclinent en quatre grand axes :
Axe 1 : Favoriser la recherche dédiée aux maladies rares
Axe2 : Favoriser le développement et la mise à disposition de médicaments innovants pour le traitement des maladies rares
Axe 3 : Faciliter l’accès à l’innovation en pérennisant et en renforçant les systèmes de financement et de prise en charge des médicaments dédiés aux maladies rares
Axe 4 : Renforcer la coopération entre les acteurs de la prise en charge des maladies rares
Consulter les 20 propositions du Leem
Lire le communiqué de presse