Édition du 07 Octobre 2020

A l’occasion du webinaire dédié aux utilisateurs de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) qui a eu lieu le 3 juillet, ont été présentés un état des lieux de l’avancement du déploiement de BaMaRa ainsi que les modalités pour demander une exploitation des données de la BNDMR.

La BNDMR est un projet du Plan National Maladies Rares, financé par le ministère de la Santé. Cette base de données nationale vise à doter la France d’une collection homogène de données sur la base d’un set de données minimum pour documenter la prise en charge et l’état de santé des patients atteints de maladies rares dans les centres experts français, et de mieux évaluer l’effet des plans nationaux. L’AP-HP a été missionnée par la Direction Générale de l’Offre de Soins pour assurer la maitrise d’œuvre de la BNDMR, notamment de l’application BaMaRa, existant sous deux modes : le mode autonome avec la saisie des données directement dans l’application sur internet, et le mode connecté où la saisie se fait par un formulaire dédié aux maladies rares au sein des dossiers patient informatisés (DPI). Les données de BaMaRa, préalablement dé-identifiées, alimentent l’entrepôt BNDMR, qui permet d’ores-et-déjà la réalisation d’études nationales multicentriques.

Ainsi, BaMaRa comptait début juillet plus de 2 200 utilisateurs. Depuis 2018, le mode autonome est déployé dans 54 établissements, soit 81% des sites maladies rares toutes filières confondues. Le mode connecté est lui en cours de finalisation et devrait être effectif avant la fin 2020 dans 18 CHU. Le projet regroupe déjà une cohorte exceptionnelle, avec plus de 600 000 patients maladies rares.

Les modalités de demande de traitement de ces données ont été présentées et sont disponibles sur le site de la BNDMR : www.bndmr.fr/exploiter/donnees-bndmr/procedure-de-demande/. Elles diffèrent en fonction de la nature de la demande et du type de demandeur. Cliniciens, chercheurs, associations de patient ou encore industriels ont ainsi la possibilité de demander des exploitations de données (ex : comptage du nombre de patients atteints d’une maladie rare en particulier). Les demandes sont évaluées par le Comité Scientifique de la BNDMR et doivent strictement respecter la charte de la BNDMR (http://www.bndmr.fr/exploiter/donnees-bndmr/charte-bndmr/). Pour une transparence totale, la liste des études réalisées est également mise à disposition (http://www.bndmr.fr/exploiter/donnees-bndmr/etudes-realisees/)

Toutes les présentations du webinaire sont disponibles sur le site de la BNDMR : http://www.bndmr.fr/publications/presentations-communications/

L’Institut national du cancer (INCa) publie son rapport d'activité de l'année 2019, qui constitue l'année de clôture du troisième plan cancer et le lancement du projet de nouvelle stratégie décennale de lutte contre les cancer. Ce document en trois parties présente les 12 réalisations marquantes des 12 mois de l'année 2019, l’ensemble des partenaires qui se sont mobilisés pour construire collectivement la proposition de stratégie décennale de lutte contre les cancer, et la synthèse financière de 2019.

Parmi les initiatives majeures de l'action de l'INCa dans le domaine de la recherche, le rapport présente notamment la recherche fondamentale en cancérologie pédiatrique afin d’améliorer la connaissance sur les origines et causes des cancers de l’enfant, ainsi que la labellisation de seize centres de recherche clinique de phase précoce (CLIP²) dont sept d’entre eux présentent la double labellisation en cancérologie pédiatrique et adulte dont l'objectif est de permettre à davantage de patients de bénéficier de thérapies innovantes.

Dans le domaine des avancées thérapeutiques, les recommandations de l'Institut ont permis au ministère de la santé de publier deux nouveaux arrêtés visant à encadrer l’organisation et le financement des cellules CAR-T, dont l'utilisation est limitée au traitement de certaines leucémies et lymphomes dans des établissements autorisés et le remboursement par la CNAM est soumis à la transmission d’informations à l’Agence technique de l’information sur l’hospitalisation.

De plus, les travaux pilotés par l’Institut et les Entreprises du médicament ont permis d’établir une liste de 43 médicaments d’intérêt thérapeutique majeur en cancérologie afin de pallier les pénuries de médicaments.

Sur les 85,5 millions d’euros de dépenses en 2019, la majeure partie relève des dépenses d'interventions à hauteur de 58,1 millions d’euros qui bénéficient directement aux acteurs de lutte contre le cancer sous forme de subventions pour le financement des projets retenus dans le cadre des appels à projets, des structures comme les cancéropôles, les SIRIC (Sites de recherche intégrée sur le cancer), les CLIP² ou les registres des cancers.

L'Observatoire national de l'action sociale (ODAS) lance Lab’AU (https://odas.labau.org/), un nouveau site internet de ressource dédié à l’innovation en faveur des personnes avançant en âge et des personnes en situation de handicap, avec le soutien de la Caisse nationale de solidarité pour l’Autonomie (CNSA) et de l’Assurance Retraite.

Pour son lancement, le Lab’AU valorise une vingtaine d’initiatives promouvant un « habitat accompagné, partagé et inséré dans la vie locale ».

Le Lab’AU s’adresse aux décideurs, professionnels, citoyens, qui portent un intérêt aux enjeux de société que constituent l’avancée en âge, le handicap et l’accompagnement de la perte d’autonomie. Il met à leur disposition, en libre accès :

• Des initiatives inspirantes expertisées par l’Odas, géolocalisées et présentées sous forme de fiches détaillées,
• Des portraits d’acteurs investis auprès des personnes âgées, de celles en situation de handicap et de leurs familles,
• Une actualité de l’innovation dans le champ de l’autonomie,
• Et prochainement, un extranet pour favoriser le partage de ressources, d’expériences, le développement de projets collectifs.

L’Odas et la CNSA ont décidé de valoriser, dans cette première version du site, des initiatives sur l’habitat accompagné, partagé et inséré dans la vie locale dans un triple objectif : accompagner le développement de cette nouvelle forme d’habitat, enrichir les travaux de l’Observatoire national de l’habitat inclusif et faire écho à la réflexion prospective engagée par le Conseil de la CNSA sur une société plus inclusive, ouverte à tous.