La dynamique en faveur d'un plan d'action européen sur les maladies rares s'accélère
Le 15 octobre 2026, EURORDIS a lancé la Feuille de route européenne pour les maladies rares, un document phare présentant une série de propositions concernant la structure, les priorités et la mise en œuvre d’un futur plan d’action européen sur les maladies rares.
Élaboré conjointement par des patients, des cliniciens, des chercheurs, des pouvoirs publics et des représentants du secteur privé de toute l’Europe au cours des dix derniers mois, cette feuille de route invite la Commission européenne à mettre en place un plan d’action européen sur les maladies rares. Un tel plan s’appuierait sur les initiatives existantes au niveau européen et national afin de créer un cadre politique spécifique aux maladies rares, d’améliorer la coordination et de combler les lacunes persistantes en matière d’accès au diagnostic, au traitement et aux soins spécialisés.
La feuille de route se veut la contribution de la communauté des maladies rares à l’élaboration du Plan d’action européen sur les maladies rares. Elle propose 18 actions prioritaires réparties en six domaines dans lesquels la coordination européenne est susceptible d’avoir le plus grand impact :
En plus de ces mesures, la feuille de route préconise un plan d’action comprenant :
- une vision partagée, des objectifs communs et des cibles SMART reliant les actions de l’UE et celles des États membres ;
- des ressources spécifiques au titre du cadre financier pluriannuel de l’UE pour la période 2028-2034 ;
- un partenariat avec les patients intégré à la gouvernance par le biais d’un comité consultatif multipartite ;
- un cadre de suivi commun assorti de rapports publics et d’une évaluation indépendante.
La publication de cette feuille de route intervient à un moument où la dynamique politique en faveur d’une approche plus coordonnée des maladies rares au sein de l’UE ne cesse de s’amplifier. Le 28 septembre dernier, la Commission de la santé publique (SANT) du Parlement européen a adopté une résolution d’initiative législative appelant à l’adoption d’une législation européenne spécifique consacrée aux maladies rares. Cette résolution, initialement présentée par l’eurodéputé Nicolás González Casares en mars dernier, invite la Commission européenne à élaborer un cadre d’action européen complet en matière de maladies rares. Après son adoption par la commission SANT, la résolution sera soumise au vote lors d’une prochaine session plénière du Parlement européen. Une fois adoptée à la majorité des députés européens, la Commission européenne disposera de trois mois pour répondre à cette proposition.
Depuis des décennies, la communauté des maladies rares et des initiatives telles que les Réseaux européens de référence (ERNs) et le cadre réglementaire sur les médicaments orphelins ont démontré tout ce qu’il est possible d’accomplir lorsque l’Europe agit de concert. Aujourd’hui, un consensus s’est dégagé au sein de la communauté : il est temps d’aller au-delà des initiatives existantes et des plans nationaux promus par la Recommandation du Conseil de 2009, en mettant en place un cadre européen commun. Les quelque 30 millions de personnes atteintes d’une maladie rare en Europe sont confrontées à des délais d’accès au diagnostic et à des inégalités d’accès aux traitements, qui dépendent en grande partie de leur lieu de résidence. Tant la feuille de route que la résolution législative actuellement examinée au Parlement visent à relever ces défis grâce à un plan d’action européen global et ambitieux sur les maladies rares, qui se traduira par des améliorations concrètes de la vie des personnes et une plus grande justice sociale pour toutes celles et ceux qui vivent avec une maladie rare.
Prochainement, la feuille de route sera présentée lors de la réunion intitulée « La recherche au service des soins : pourquoi les maladies rares sont importantes pour l’avenir de l’Europe », qui se tiendra le 13 novembre 2026 à Dublin, en Irlande. Cet événement, organisé par Rare Diseases Ireland et EURORDIS en association avec la présidence irlandaise du Conseil de l’UE, explorera comment la recherche, l’innovation, le partenariat avec les patients et la politique de l’UE peuvent améliorer la prise en charge des maladies rares et renforcer l’écosystème européen des sciences de la vie.
