En étudiant les sites d’insertion de certains vecteurs viraux, dont le virus murin leucémogène (VML), le plus couramment utilisé en thérapie génique, une équipe du National Human Genome Research Institute a obtenu des résultats contraires aux croyances. L’insertion n'a pas lieu au hasard et se fait différemment selon les vecteurs utilisés. Ainsi, dans un cas sur deux, le virus HIV s’insère au milieu des gènes, alors que le VML a huit fois plus de chances de s’insérer en début de gène (au niveau des séquences de régulation) qu’ailleurs. Ces résultats pourraient expliquer pourquoi deux des enfants français, atteints d'un déficit immunitaire héréditaire lié à l'X et soignés par thérapie génique, ont développé un syndrome leucémique : le gène médicament porté par un VML se serait inséré à côté du facteur de transcription Lmo2. Il aurait alors altéré la fonction du gène Lmo2, connu pour être associé à des leucémies de l’enfant, et aurait entraîné la maladie. Pour aboutir à ces conclusions, les chercheurs américains ont mis au point un outil simple permettant d’identifier rapidement les sites d'insertion des vecteurs en capturant et en séquençant une petite partie du génome adjacente. Leurs résultats pourraient permettre de développer des méthodes de thérapie génique plus sûres.