Le quatrième et dernier événement officiel organisé sous les auspices de la présidence française de l’Union européenne s’est tenu le 18 novembre dernier à Paris. La conférence « Stratégies et plans d’action nationaux pour les maladies rares en Europe : état des lieux et partage d’expériences : vers des recommandations européennes » a pris place une semaine jour pour jour après l’annonce de l’adoption par la Commission européenne de la Communication et d’une proposition de recommandations du conseil dans le domaine des maladies rares. Les participants ont pu constater que les différentes parties impliquées travaillaient déjà sur les meilleures stratégies à adopter pour faire avancer les actions dans le domaine des maladies rares avant l’adoption finale par le conseil de l’Europe et le parlement, planifiée le 9 juin 2009 sous la présidence européenne tchèque.
La conférence a été lancée par la ministre de la Santé en personne, réitérant le soutien de la France pour coordonner l’effort européen et rappelant que le plan national maladies rares français peut constituer un modèle pour le reste de l’Europe. Ce plan, qui expire à la fin de l’année, sera renouvelé après une période d’évaluation et d’expertise qui doit servir à définir les nouvelles priorités. Les exposés qui ont suivi ont été présentés par des personnalités très impliquées dans le domaine des maladies rares, chacun contribuant par leur connaissance et leur expertise à faire avancer ce domaine. Nick Fahy, chef de l’unité « information sur la santé » de la DG Sanco, a présenté d’un point de vue historique l’action européenne dans le domaine des maladies rares et des médicaments orphelins. Il a également pris le temps de définir les prochaines étapes avant l’adoption officielle de la Communication par le Conseil. Le président d’Eurordis, Terkel Andersen, a évoqué la traditionnelle marche des maladies rares française comme un symbole des actions prenant maintenant place au niveau européen. Il a présenté la Communication comme l’événement le plus important depuis le développement de la réglementation sur les médicaments orphelins adoptée il y a près de 10 ans. Ségolène Aymé, directrice d’Orphanet et coordinatrice de la Rare Disease Task Force de la Commission européenne, a rappelé aux participants que la procédure d’adoption n’était qu’à mi-chemin. Elle a souligné les initiatives variées prenant place au niveau national à travers l’Europe et a rappelé les progrès accomplis grâce au plan maladies rares français. Chaque pays doit maintenant construire son propre plan en fonction des spécificités du système de santé national et des besoins des patients. Malgré l’inévitable diversité européenne, Ségolène Aymé a assuré que la bonne volonté et l’adhésion de tous aux objectifs permettra d’aller de l’avant. Quatre pays (Bulgarie, Italie, Pays-Bas et Portugal) ont illustré la diversité européenne en matière d’organisation et d’efforts dirigés pour les patients atteints de maladies rares. Les débats qui ont suivis les interventions ont été l’occasion de commentaires pertinents de la salle et l’importance des associations de patients a été soulignée par leurs représentants. Les communications de la matinée ont été résumées en douze thèmes clés : créer des plans nationaux personnalisés prenant en compte les spécifications de chaque pays, adopter une vision européenne, définir un niveau de référence pour l’identification de centres d’expertise (l’équivalent européen des centres de référence français), définir des objectifs clairs et quantifiables, créer des indicateurs pour évaluer les progrès, mettre en place des réseaux de centres d’expertise, former les professionnels médicaux, coordonner, développer une approche multidisciplinaire, évaluer, financer et prendre en compte l’engagement des patients.
Les discussions de l’après-midi ont été consacrées au projet Europlan : « European Project for Rare Diseases National Plans Development ». Financé pour une période de trois ans qui a débuté en avril 2008, Europlan a pour but d’élaborer des recommandations pour définir un plan stratégique pour les maladies rares au niveau national. Organisé en 8 « unités de travail », Europlan inclut 23 pays et invite les pays extérieurs à l’Union européenne à rejoindre la projet. Les différentes unités collectent l’information sur les initiatives prises par les états membres, développent des indicateurs pour surveiller la mise en application et l’impact des plans et, avec Eurordis, organisent des conférences nationales pour présenter les recommandations et le travail réalisés avec les personnes impliquées localement afin de les transposer en action nationale. Le directeur d’Eurordis, Yann Le Cam, a insisté sur le besoin d’une stratégie intégrée et globale ayant une viabilité à long terme. Il a défini 5 priorités : la recherche associée aux centres d’expertise, adopter une approche public-privé, établir des financement pérennes, mettre en place des réseaux de centres d’expertise, développer les services d’information pour les professionnels et les patients, tel qu’Orphanet, encourager les avis d’experts (protocoles communs pour l’Union européenne), et donner du pouvoir aux associations de patients. L’Italie et la France ont présenté des méthodologies pour l’évaluation des plans nationaux maladies rares. Gill Tchernia, du comité d’évaluation du haut conseil français de santé publique, a conclu la discussion sur une note poignante, rappelant aux participants de considérer le statut des immigrants atteints de maladies rares dans l’union, un secteur particulièrement vulnérable de la population.
La conférence s’est terminée par une table ronde regroupant des décideurs politiques : Antoni Montserrat, responsable de projet pour la DG Sanco et la « troïka » de la présidence européenne représentée par la France (Annie Podeur, directrice de l’hospitalisation et de l’organisation des soins), la République tchèque (Milan Macek, responsable du département de biologie et de génétique) et la Suède (Olivia Wigzell, directrice de la division de services médicaux au ministère de la santé et des affaires sociales). Tous ont entendu le caractère urgent de la Communication et des recommandations et ont attesté de leur engagement pour maintenir ce dossier prioritaire. Malgré cette assurance, de nombreuses parties prenantes garderont les doigts croisés jusqu’au 9 juin 2009 !
Ces actes sont désormais disponibles et les présentations powerpoint devraient bientôt être accessibles sur le site Internet du ministère de la santé et sur le site de la PFUE.
Cet évènement qualifié de « majeur » par la ministre dans son discours d’ouverture, a fortement mobilisé et traduit la volonté d’avancer dans une stratégie commune au niveau européen sur les maladies rares.
En espérant que la proposition de recommandation du Conseil, discutée lors du Conseil des ministres EPSSCO du 16 décembre, sera rapidement adoptée afin de traduire concrètement les engagements qui ont été pris pendant cette journée.