Édition du 31 Mars 2009

Le Forum pharmaceutique européen, mis en place par la Commission européenne en 2005, est un groupe de discussion de haut niveau axant ses travaux autour de trois grands thèmes : l’information des patients sur les produits pharmaceutiques, la fixation des prix et la mesure de l’efficacité relative. Il est assisté dans ses missions par un comité directeur et trois groupes de travail spécialisés.
Le groupe de travail « Fixation des prix » examine les procédures de fixation des prix et de remboursement en vigueur dans chaque Etat membre. Ses objectifs sont d’identifier et de proposer des alternatives permettant aux états d’offrir une équité d’accès aux médicaments, à des prix abordables. La problématique liée au développement et à la commercialisation des médicaments orphelins est donc précisément du ressort de ce comité spécialisé.

Dans un document intitulé « Améliorer l’accès aux médicaments orphelins pour tous les citoyens européens touchés par des maladies orphelines », le groupe de travail expose les principaux dysfonctionnements qui empêchent certains citoyens européens d’accéder aux médicaments orphelins. Grâce à l’adoption en 2000 du « Règlement concernant les médicaments orphelins » (Règlement (CE) n° 141/2000), le développement des médicaments orphelins s’est considérablement intensifié. Cependant, avec 634 molécules bénéficiant d’une désignation orpheline et 53 médicaments orphelins autorisés sur le marché, de nouvelles difficultés ont émergé en matière de prise de conscience, d’évaluation et de fixation des prix et des taux de remboursement par les assureurs et les instances nationales.
Dans ce document, le groupe de travail propose de nouvelles pistes à explorer pour promouvoir la mise au point de traitements pour les maladies rares et assurer l’accès équitable à tous les citoyens de l’UE à davantage de médicaments orphelins.
La première recommandation est la mise en place d’un dialogue précoce entre les concepteurs/fabricants et les autorités sanitaires chargées de fixer les prix et les taux de remboursement. Ce dialogue permettra de mieux cerner l’utilité d’un médicament orphelin en cours de développement, d’avoir une idée du nombre et du profil des patients concernés, de discuter très en amont du type de données cliniques nécessaires à l’évaluation ultérieure de la valeur thérapeutique et aux prises de décisions en matière de prix et de taux de remboursement.
Le groupe de travail propose également de développer l’échange de savoir entre les États membres et les autorités de l’Union européenne en matière d’évaluation de la valeur clinique ajoutée des médicaments orphelins. Rassembler les savoir-faire disséminés devrait réduire les déperditions d’informations utiles pour les prises de décisions financières au niveau national.
D’autre part, la tarification et les prises de décisions de remboursement devraient répondre à certains critères afin de promouvoir les médicaments orphelins comme traitements de première intention. Ces critères permettraient de contrôler l’utilisation, déterminer les budgets annuels à prévoir, fixer les délais avant révision et clarifier les résultats auxquels les études ultérieures doivent parvenir ainsi que les ajustements nécessaires en matière de prix et de remboursement. Si des indications supplémentaires sont formulées, une analyse des critères devra être mise en place, prenant en compte l’augmentation des coûts de développement et celle du nombre de patients pouvant bénéficier du traitement. Plus tôt les États Membres adopteront l’utilisation de médicaments orphelins dans de telles conditions, plus tôt des bases de données conséquentes sur l’impact des médicaments orphelins pourront être développées. Ces données serviront à leur tour de base aux futures analyses pour décider du prix et du remboursement. Pour que les patients puissent bénéficier au plus tôt des médicaments orphelins, le groupe de travail recommande d’explorer d’autres pistes : l’application simultanée des prix et des taux de remboursement par toutes les autorités sanitaires des Etats membres, la mise en place rapide des procédures de tarification et de remboursement, la prise de décisions semblables sur la base d’informations communes et la coordination du suivi de l’utilisation et des résultats dans le cadre clinique. Certaines de ces idées ont déjà été concrètement mises en place dans certains États membres, qui devraient à leur tour partager leur expérience.
La dernière recommandation du groupe de travail est de créer « un niveau européen de connaissance et d’expertise en matière de maladies orphelines ». Les registres standardisés de patients au niveau international et au sein des réseaux formés par les centres de référence sont des outils de choix pour établir des estimations claires du nombre et du profil des patients. Ces registres permettent de localiser rapidement les patients et d’optimiser leur participation à de nouveaux essais, de faciliter l’obtention de données supplémentaires concernant les effets bénéfiques du médicament en conditions d’utilisation réelles, de recueillir les données nécessaires aux prises de décisions concernant les prix et les taux de remboursement. Dans l’ensemble des États Membres, les centres de compétence régionaux et nationaux devront être reliés entre eux par un « Réseau Européen de Compétence pour les Maladies Rares » transfrontalier. En conclusion, le groupe de travail précise que « l’initiative « Orphanet » devrait constituer l’exemple type d’un travail transfrontalier dans ce domaine ».
Il est maintenant du ressort des autorités européennes et des instances nationales d’examiner ces recommandations et de mettre en place les actions nécessaires pour améliorer l’accès aux médicaments orphelins, la qualité des soins ainsi que la compilation et la comparaison des données récoltées par tous les Etats membres.