Un nouveau pas vers le Plan Maladies Rares II : le Haut Conseil de la Santé Publique remet son rapport d’évaluation
Le premier Plan National Maladies Rares a pris fin en 2008. Face à l’inquiétude des patients, des professionnels de la santé, des chercheurs et des industriels, le Président de la République a assuré que les maladies rares sont une priorité de santé publique et qu’un nouveau plan national sera mis en œuvre dès 2010. 2009 est donc une année charnière où l’évaluation du premier plan doit permettre d’élaborer le second dans les meilleures conditions. Dans le cadre de ses missions définies par la loi de santé publique de 2004, le Haut Conseil de la Santé Publique (HCSP) a confié cette évaluation à un comité d’experts en santé publique, en économie et en sociologie, le Codev. Le rapport d’évaluation, longuement attendu, a été remis à Madame la Ministre de la Santé le 7 mai dernier.
Le Codev a basé son analyse sur la documentation existante (rapports, compte-rendu du comité de suivi du plan, documents produits par la HAS, Orphanet, le GIS-Maladies rares, des associations de patients, etc), sur des entretiens avec les principaux acteurs du plan, sur les questionnaires d’auto-évaluation des centres de référence ou sur une enquête auprès des centres n’ayant pas encore fait l’objet d’auto-évaluation, sur les débats qui ont animé la conférence d’évaluation des 8 et 9 janvier dernier, et sur une enquête qualitative auprès de patients ou de leurs familles. Le rapport présente, axe par axe, la mise en œuvre des objectifs, les buts non ou imparfaitement atteints, les avancées et les difficultés rencontrées. Le Codev soumet également une série de propositions et de recommandations pour l’élaboration du futur plan.
Tout au long du document, le Codev souligne la satisfaction des différents acteurs face aux résultats du Plan. La réussite de la mise en œuvre de certains axes est indiscutable d’après le comité. Les axes « les plus importants » (information des malades et des professionnels, accès aux soins, médicaments orphelins, partenariats) ont bénéficié d’actions adaptées à l’atteinte des objectifs. Néanmoins, il souligne la nécessité de pérenniser leur développement afin de ne pas risquer de perdre les acquis du premier plan. Orphanet est à ce titre mentionné à plusieurs reprises. Deux axes concernant la spécificité des maladies rares et la recherche n’ont été que partiellement mis en œuvre et devront profiter d’une nouvelle dynamique dans le futur plan. Enfin, le Codev estime que les axes relatifs à l’épidémiologie, la formation des professionnels, l’organisation du dépistage et l’accès aux tests diagnostiques ont été insuffisamment développés. Les stratégies d’action dans ces domaines devront être reformulées en tenant compte des difficultés rencontrées au cours du premier plan.
Avant toute chose, le Codev conclut à la légitimité d’élaborer un second plan national : l’évaluation montre clairement le problème de santé publique que constituent les maladies rares. S’appuyant sur le bilan du Plan, le Codev met en exergue certaines difficultés qui font l’objet de recommandations. Ainsi, la stratégie de pilotage reste un des points faibles du premier plan. L’éclatement des responsabilités entre la Direction Générale de la Santé (DGS) et la Direction de l’Hospitalisation et de l’Organisation des Soins (DHOS) s’est révélé une source de lourdeur et de difficultés pour communiquer et garder une vue d’ensemble sur la dynamique du plan. Par ailleurs, le comité de suivi du plan ne s’est réuni que trois fois et n’a pas remis de rapport synthétique. Seul le Comité National Consultatif de Labellisation a mené à bien ses missions. Pour ces raisons, le Codev recommande de conserver un pilotage national avec un pilotage stratégique au sein du ministère de la Santé mais de compétence interministérielle, de mettre en place un comité de pilotage chargé de faire des propositions pour améliorer les conditions de mises en œuvre du plan, et un comité de suivi chargé d’examiner les rapports annuels du comité de pilotage et d’émettre un avis sur cette base. Finallement, pour faciliter les missions de suivi et d’évaluation, le Codev préconise de définir précisément des indicateurs de suivi en terme d’activités de soins, de procédures, d’efficacité et de coût.
Un des enjeux principal du second plan est d’asseoir et de dynamiser les avancées phares du premier. Ainsi, le Codev fait état du progrès considérable de la prise en charge des patients grâce à la labellisation des centres de références. Cependant, cette structure est encore fragile notamment car sa place dans la réorganisation des hôpitaux n’est pas clairement définie. Le Codev recommande de lancer une réflexion sur le statut des centres de référence au sein du système de santé publique, de refondre les procédures et les critères de leur évaluation et de repenser la répartition des financements.
Enfin, le comité note que le développement d’Orphanet et son succès mondial sont des réussites incontestables du Plan. Cependant, le Codev s’inquiète de la fragilité tant humaine, financière qu’institutionnelle de la base de données. Afin d’en assurer la pérennité et le développement, le comité préconise qu’un groupe de travail, où soient représentées la Communauté européenne et l’OMS, ait pour mission de redéfinir les besoins et le statut à l’échelle nationale et européenne. Le Codev insiste sur l’urgence de cette action.
Parallèlement, la DGS et la DHOS ont émis un rapport d’auto-évaluation présentant un bilan de la mise en œuvre des 10 axes stratégiques, commentés mesure par mesure. Les deux acteurs du pilotage du plan soumettent également une série de propositions dans la perspective de l’élaboration du plan II.
Ces deux rapports ainsi que les contributions écrites reçues des associations de patients, des industriels et des professionnels de santé seront discutées lors de la dernière réunion de suivi du Plan qui se tiendra le 28 mai. L’élaboration du plan II sera alors une priorité puisqu’il devra être finalisé avant l’été et le bouclage des budgets ministériels.
En savoir plus
Lire le rapport d’évaluation du HCSP
Lire le rapport d’auto-évaluation du ministère de la santé
Consulter le premier Plan National Maladies Rares
