Colloque EuroBioMed sur les médicaments orphelins : la dynamique impressionnante d’un secteur et d’une communauté d’acteurs
Le colloque sur la Recherche & Développement pour les Maladies Rares et Orphelines, qui s’est tenu le 29 et 30 octobre, a été un moment privilégié d’échanges et de propositions pour les différents acteurs de la lutte contre ces maladies. Organisé par EuroBioMed - le pôle de compétitivité de la filière santé (régions Provence Alpes Côte d’Azur et Languedoc-Roussillon) - , ce colloque a réuni à Montpellier 322 acteurs français du domaine des Maladies Rares : industriels, académiques, institutionnels, associations de patients, et… Orphanet bien sûr !
Pendant les deux journées, conférenciers et participants se sont attachés à identifier les grands leviers et les pistes d’améliorations susceptibles de faciliter la mise à disposition de médicaments orphelins pour les patients atteints de maladies rares.
La nécessité d’encourager des collaborations entre les acteurs, aussi bien au niveau national qu’au niveau international, est souvent ressortie des présentations et des débats. Un besoin de mutualisation des moyens et de centralisation des données pour la recherche (les données de registre par exemple) a ainsi été identifié. L’intérêt des partenariats public-privé entre laboratoires de recherche, centres de référence sur les maladies rares, et PMEs de l’industrie du médicament a également été signalé. Les rencontres partenariats ont été fructueuses malgré le manque d’habitude de nombreux participants pour ce genre d’exercice: 60 organismes inscrits, plus de 100 rencontres dont 64% ont été déclarées comme devant mener à une réelle collaboration.
Il est à noter que depuis la mise en place de la législation spécifique sur les médicaments orphelins en Europe, les PMEs se sont révélées particulièrement efficaces pour la commercialisation d’innovations thérapeutiques ou diagnostiques sur les marchés de niches que représentent les maladies rares. Plusieurs intervenants issus de l’industrie ont toutefois signalé les problèmes de financement dont souffrent ces entreprises à certains stades de leur croissance. Sur cette question, tout comme sur celle du développement de médicaments pour les maladies extrêmement rares, des aides spécifiques de l’Etat semblent nécessaires. L’avenir nous dira si le fonds public d’investissement pour les biotechnologies, dont la création a été annoncée récemment (voir notre article plus bas), pourra être utilisé à cette fin.
Les difficultés liées au coût du médicament orphelin et à sa prise en charge par l’assurance maladie ont également été abordées. A ce sujet, la séance de questions et de commentaires à laquelle était venu participer Gilles Bouvenot, le président de la commission de transparence (CT) de la Haute autorité de santé (HAS), est à marquer d’une pierre blanche. Rappelons brièvement que cette commission joue un rôle majeur dans le prix, et donc dans la disponibilité des médicaments, puisqu’elle a pour mission d’évaluer leur intérêt médical, et que c’est en fonction de cet avis qu’est décidé le niveau du remboursement assumé par l’assurance maladie. Tout en affirmant l’indépendance des avis rendus par la CT vis-à-vis des pouvoirs publics et des groupes de pression, Gilles Bouvenot a annoncé d’importantes évolutions. Tout d’abord, les associations de malades devraient désormais être écoutées par la CT au cours du processus d’évaluation du médicament orphelin. Cette avancée notable a été saluée par l’auditoire. D’autre part, il a assuré que les critères d’évaluation, notamment en matière d’épidémiologie, devaient être adaptés pour tenir compte des spécificités des maladies rares, de même que les règles habituelles sur les conflits d’intérêt des experts entendus par la commission. Enfin, Gilles Bouvenot s’est engagé à ce que les avis rendus par la CT soient plus explicites et à ce que les détails des débats et des argumentaires puissent être disponibles sur le site Internet de la HAS, afin que la transparence de la commission du même nom ne fasse plus l’objet de critiques. La table ronde a donc été un point d’orgue impressionnant par sa sincérité et son abord frontal de questions essentielles, sans « langue de bois ».