Le Généthon annonce, dans sa lettre d’information du mois de juin, l’ouverture d’une unité de production de vecteurs pour la thérapie génique dans un peu moins d’un an sur le campus du Génopole d’Evry. Il s’agit de Généthon Bioprod, environ 2,5 fois plus grand que le site de production actuel. Le projet a été envisagé en 2007 et le chantier a débuté à la fin de l’année 2009. Les travaux devraient être terminés début 2011. Les premiers lots cliniques pourraient être disponibles dès l’automne 2011, projette Stéphane Roques, le secrétaire général de Généthon.
Dès ses débuts, l’ambition du projet a été de passer de l’ère de la recherche au laboratoire à celle de la production industrielle, afin de permettre la poursuite d’essais de thérapie génique pour les maladies rares. En effet, si la recherche progresse et fournit tous les jours de nouvelles pistes et stratégies thérapeutiques, le passage à l’étape de l’essai clinique nécessite une quantité considérable de vecteurs viraux, dont la production doit suivre scrupuleusement les « Bonnes Pratiques de Fabrication ». Les promoteurs de ce projet veulent donc devancer une future pénurie de vecteurs, afin que tous les essais thérapeutiques prévus ou désirés - 17, soutenus par l’Association Française contre les Myopathies (AFM), à l’horizon 2012 - puissent être réalisés. Dans cette optique, les prérogatives de cette nouvelle structure seront, bien-sûr, de fournir les laboratoires du Généthon, mais aussi de sous-traiter pour d’autres essais cliniques.
La réglementation française entrave pour l’instant ces ambitions : il est en effet actuellement impossible, pour une association (l’AFM), de prétendre au statut d’établissement pharmaceutique. Stéphane Roques annonce que Généthon travaille à faire bouger les lignes, et il espère bien que ce centre soit finalement reconnu par l’AFSSAPS (agence française de sécurité sanitaire des produits de santé) comme établissement pharmaceutique, ainsi que par les agences européennes et américaines du médicament (l’EMA et la FDA).
Sur le rôle de Généthon Bioprod, Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM, semble être à la fois optimiste, convaincu, et réservé. De nombreux éléments font penser que la demande sera très forte, et que le projet est économiquement viable et médicalement justifié : tout d’abord les avancées de la recherche thérapeutique vont se répercuter sur le nombre d’essais cliniques ; parallèlement le nombre d’essais entrant en phase 2 augmente, nécessitant donc plus de patients et donc plus de vecteurs ; les maladies qui ont permis la mise au point de la thérapie génique étaient particulièrement rares, ce sont maintenant des traitements pour des maladies comme la drépanocytose qui sont à l’essai, et le nombre de malades étant important, la quantité de vecteurs devra suivre ; enfin, les stratégies thérapeutiques par voie générale, et non par administration locale, se développent, mais nécessitent des doses de vecteurs 10 à 100 fois plus élevées. La conséquence d'une telle explosion de la demande, et il s'agit de la seule crainte exprimée par Serge Braun, est le risque que la capacité de production de Généthon Bioprod soit déjà insuffisante lorsque la structure aura atteint sa vitesse de croisière.
Lire la lettre d’information de juin 2010
