La Haute Autorité de Santé (HAS) publie son rapport annuel d’activité 2010
La Haute Autorité de Santé (HAS) est chargée : d’évaluer scientifiquement l’intérêt médical des médicaments, des dispositifs médicaux et des actes professionnels et de proposer ou non leur remboursement par l’Assurance maladie ; de promouvoir les bonnes pratiques et le bon usage des soins auprès des professionnels de santé et des usagers de santé ; d’améliorer la qualité des soins dans les établissements de santé et en médecine de ville ; de veiller à la qualité de l’information médicale diffusée ; d'informer les professionnels de santé et le grand public et d'améliorer la qualité de l'information médicale ; et de développer la concertation et la collaboration avec les acteurs du système de santé en France et à l'étranger. La HAS vient de publier son rapport d'activité 2010, disponible en ligne. Une partie de son activité concerne directement les maladies rares.
L’institution évalue les centres de référence maladies rares
La prise en charge des maladies rares constitue une priorité inscrite dans la loi relative à la politique de santé publique du 9 août 2004 prévoyant la mise en place de « Centres de référence » labellisés. La HAS est missionnée par le Plan national maladies rares pour conduire l’évaluation externe des quelque 130 centres de référence maladies rares (CMR) dans le cadre de la procédure de renouvellement de leur labellisation. Ce label est délivré pour une période de cinq ans et son renouvellement est soumis à la décision du ministre de la Santé après une procédure d’évaluation des centres conduite par la HAS en collaboration avec la Direction de l’hospitalisation et de l’offre de soins (DHOS, devenue DGOS, Direction générale de l’offre de soins) et la Direction générale de la santé (DGS). Trente-trois évaluations externes ont été conduites en 2010 par la HAS. Ces évaluations ont été menées par deux experts : un expert maladies rares, désigné par la DGOS parmi les professionnels des centres de référence, et un expert-visiteur HAS, réalisant les visites de certification de la HAS, et appartenant à la catégorie directeur d’hôpital ou directeur des soins exerçant en CHU. Initiée en 2009, cette démarche sera poursuivie jusqu’en 2012. Tous les centres de référence labellisés pendant le premier Plan auront alors été évalués.
La transparence
La Commission de la transparence a pour mission d’évaluer et de donner un avis sur les médicaments en vue de leur inscription sur la liste des médicaments remboursables en ville et/ou pris en charge à l’hôpital. L’avis de la Commission éclaire d’un point de vue scientifique et médical le ministère de la Santé sur l’intérêt thérapeutique d’un médicament (service médical rendu – SMR) et le progrès qu’il apporte par rapport aux traitements existants (amélioration du service médical rendu – ASMR). Cet avis constitue l’appréciation scientifique à partir de laquelle le ministère décide du remboursement et fixe le prix du médicament dans le cadre d’une négociation entre le CEPS (Comité économique des produits de santé) et le laboratoire pharmaceutique exploitant. La Commission de la transparence a jugé que, parmi 130 nouveaux médicaments, 14 apportaient un progrès thérapeutique et s’est prononcée sur le caractère présumé innovant de certains médicaments dans le cadre d’un processus d’évaluation accéléré. Parmi ces traitements figurent des médicaments pour des maladies rares telles que les cryopyrinopathies (CAPS), des hémophilies liées à un déficit en facteur XIII, le purpura thrombopénique auto-immun idiopathique chronique ou aussi certaines pathologies malignes hématologiques.
Parmi d’autres actions dans les domaines des maladies rares et/ou médicaments orphelins, la HAS a produit en 2010 cinq protocoles nationaux de diagnostic et de soins (PNDS) pour les maladies rares. Ces guides, à destination des médecins, décrivent la prise en charge optimale de la maladie et listent les actes et prestations nécessaires à la prise en charge des malades. Ils sont réalisés par les centres de référence labellisés en lien avec la HAS. A ce jour, 39 PNDS sont en ligne sur le site de la HAS et sur Orphanet.