Orphacol (acide cholique) a été fabriqué et utilisé en tant que formulation hospitalière en France depuis le début des années 1990 pour le traitement des erreurs innées de la synthèse des acides biliaires primaires. Les droits de propriété ont été transférés en 2007 au Laboratoire Cell Therapies Research & Services (CTRS), situé en France. Orphacol a obtenu une désignation orpheline par l’EMA en 2002 et a reçu un avis favorable unanime concernant sa commercialisation par le Comité de l’EMA pour les médicaments à usage humain (CHMP) en décembre 2010. La Commission européenne, après avoir demandé un deuxième avis à l’EMA, à nouveau favorable à l’unanimité, a décidé de refuser l’octroi de l’AMM au motif que le dossier était incomplet et manquait de preuves cliniques et précliniques. Malgré l’opposition à la décision de la Commission, exprimée par deux fois par les Etats membres lors de la procédure dite « de comitologie », cette dernière a persisté dans sa volonté de refuser l’AMM. Face à cette situation le laboratoire a porté le cas devant la justice européenne au début de cette année. Cependant, juste avant l’audience, la Commission a tenté une nouvelle fois de faire voter le refus de cette AMM par une nouvelle procédure de comitologie, qui lui a donnée finalement gain de cause, la majorité qualifiée n’ayant pas été atteinte pour s’y opposer, un Etat membre n’ayant pas été représenté et un autre s’étant abstenu (il est à souligner que pendant la procédure de comitologie la Commission a perdu plus de 20 voix en sa faveur).
L’affaire a conduit à une délibération de la Cour européenne de Justice. Cette dernière a rendu une décision le 4 juillet dernier. La demande en carence requise par CTRS a été considérée par la Cour comme irrecevable. En outre, il n’y avait plus lieu de statuer sur la demande en annulation formulée à titre subsidiaire, la Commission ayant entériné la décision de refus le 25 mai. Cependant, l'attribution des dépens de CTRS à la Commission semblerait signer l'orientation que souhaitait prendre la Cour si la jurisprudence ne l'en avait pas empêchée.
Face à cette situation, le Laboratoire CTRS n’est donc pas prêt à jeter l’éponge et étudie toutes les voies de recours.
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