Édition du 19 Mars 2013

En décembre 2012, la Haute autorité de santé (HAS) a publié son rapport d’évaluation d’ARGUS II, une prothèse épirétinienne, destinée à « compenser le handicap lié à la perte de vision induite par la rétinopathie pigmentaire en restituant une fonction visuelle au patient ». La HAS et la Commission Nationale d’Evaluation des Dispositifs Médicaux et des Technologies de Santé (CNEDiMTS) estiment que « le Service Attendu est insuffisant » pour l'inscrire d’emblée sur la liste des Produits et Prestations Remboursables. Ils soulignent « qu’il est indispensable d’encourager et de soutenir le recueil de données cliniques complémentaires en vie réelle par le biais d’études bien conduites compte tenu du fort potentiel de cette technologie ». Dans l’attente de ces études, la HAS a publié un avis relatif à la prise en charge temporaire et dérogatoire de la prothèse épirétinienne ARGUS II et des actes inhérents à son implantation. Il convient de noter que la prothèse vient d’être approuvée par la FDA (Food and Drug Administration) aux Etats-Unis.

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Les futurs parents souhaitent-ils savoir si leur enfant est hétérozygote pour la mucoviscidose ? Une étude publiée dans l’European Journal of Medical Genetics vise à répondre à cette question. Cette étude fait partie d’un projet de recherche mené aux Pays-Bas sur deux nouvelles stratégies de dépistage néonatal de la mucoviscidose.

Les auteurs ont utilisé la méthode du focus group pour obtenir les données. Les futurs parents ont d’abord été informés sur la mucoviscidose, sur le programme de dépistage néonatal, sur les moyens d’identifier les hétérozygotes, sur les conséquences d'en être un. Puis il leur a été demandé de remplir un bref questionnaire.

Les résultats de cette étude montrent que, même si les parents ont tous voulu avoir le choix d’être informés ou non, la plupart d’entre eux (95%) ont quand même souhaité connaître l’information. Ils ont donné des explications variées : tout d'abord, les parents veulent être dépistés eux-mêmes afin de déterminer leur statut de porteur ou non de la maladie, pour connaître le risque lors de grossesses ultérieures et prendre ensuite des décisions éclairées ; deuxièmement, ils veulent que leurs enfants soient informés de leur propre statut d’hétérozygote, parce que le fait d’être au courant du risque d'être porteur de la mucoviscidose peut influencer leurs choix en matière de procréation dans l’avenir ; enfin les autres membres de la famille pourraient également être informés et, à leur tour, décider s’ils veulent être testés ou non.

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Les domaines de recherche suivants sont éligibles à cet appel d’offres : thérapies génique et cellulaire dans les maladies lysosomales, autres approches thérapeutiques, études épidémiologiques, compréhension des mécanismes physiopathologiques, et amélioration des soins et de la qualité de vie des patients au quotidien.
Les lettres d’intention doivent être envoyées avant le 8 avril 2013.
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