La Commission européenne publie son rapport d'exécution sur les maladies rares
Depuis la parution du rapport sur la « Communication de la Commission sur les maladies rares: un défi pour l’Europe » en 2008 et de la « Recommandation du Conseil du 8 juin 2009 relative à une action dans le domaine des maladies rares », d’importants progrès ont été accomplis et des initiatives ont été lancées pour améliorer le diagnostic et les soins des maladies rares dans les Etats membres de l'Union Européenne (UE). La communication de la Commission visait à améliorer la reconnaissance, à soutenir la politique des Etats membres et à développer l'harmonisation et la réglementation de l'UE dans le domaine des maladies rares. La Recommandation du Conseil appelait les Etats membres à mettre en œuvre des plans nationaux sur la prise en charge des maladies rares, et visait à définir, coder et recenser les maladies rares, accroître la recherche, créer des réseaux européens de référence, rassembler les compétences de l’UE et renforcer le pouvoir d’action des associations de patients.
En septembre dernier, la Commission a publié son rapport d'exécution sur la communication de la Commission et la Recommandation du Conseil soulignant les accomplissements et les leçons tirées pour les actions futures. La Commission a co-financé le projet EUROPLAN et l'action commune EUCERD afin d’aider les Etats membres à élaborer, mettre en œuvre et évaluer leurs plans nationaux et leurs stratégies en matière de politique relative aux maladies rares et de classification. A ce jour, seize Etats membres ont proposé un plan national sur les maladies rares et sept autres sont en train de développer leur stratégie.
La recommandation du Conseil stipule que les Etats membres doivent établir des définitions claires et communes des maladies rares. Les Etats membres ayant des plans nationaux ont adopté les définitions européennes des maladies rares et utilisent le système de classification internationale des maladies CIM-9 ou CIM-10. En parallèle, certains Etats membres ont commencé à introduire les codes Orphanet, étant donné que CIM-9 et CIM-10 n’incluent pas la plupart des maladies rares. Afin d’augmenter la présence des maladies rares dans la nomenclature internationale, l’action commune EUCERD contribue à la future CIM-11, projet de l'OMS.
Via son septième programme-cadre pour le développement de l'innovation et de la technologie (7e PC), l'UE a financé près de 120 projets de recherche multidisciplinaires sur les maladies rares. Des projets tels que E-RARE-2 coordonnent et renforcent les projets pluridisciplinaires et multinationaux. Lancé en 2011, IRDiRC, le consortium composé de 41 membres illustre l'engagement continu de l'UE à promouvoir la collaboration internationale pour la recherche sur les maladies rares. La Commission vise à harmoniser davantage la recherche à travers une plate-forme européenne de recensement des maladies rares, centralisant l’information sur les registres de patients accessibles à toutes les parties prenantes.
Conformément à l’article 12 de la Directive 2011/24/UE sur l’application des droits des patients en termes de soins de santé transfrontaliers et sur la base de dix projets pilotes, la Commission est en train de développer des Réseaux européens de référence pour établir des centres collaboratifs d'expertise pour les maladies rares. La mise en commun de l'expertise des États membres dans des centres de référence aidera à harmoniser les meilleures pratiques, les techniques de diagnostic et de dépistage, et les soins aux patients. La Commission vise également à faciliter l'accès aux produits orphelins qui ne sont pas systématiquement approuvés dans tous les États membres. Les Etats membres ont été invités à rejoindre le projet MoCA (Mécanisme d'accès coordonné aux médicaments orphelins) de l’UE sur l’accès aux médicaments en Europe, afin d'accroître la coopération entre les autorités réglementaires et les entreprises sur l'évaluation des médicaments orphelins. Le Comité sur l’évaluation des médicaments (MEDEV), le groupe d'experts sur le remboursement hébergé par la Plateforme européenne des organismes d'assurance sociale (ESIP), a offert de faire avancer un projet pilote MoCA pour améliorer l'accès aux médicaments orphelins en Europe.
La Commission est convaincue que la communication et la recommandation du Conseil ont atteint leurs objectifs : renforcer la collaboration entre les États membres de l'UE, et avec les acteurs concernés. Ce rapport d’exécution mesure les accomplissements et les stratégies futures à établir afin de continuer à améliorer la recherche et les traitements, ainsi que la qualité de vie des patients et de leurs familles, dans le domaine des maladies rares. Alors que les avancées récentes présentées dans ce rapport sont encourageantes, la Commission reconnaît qu’il faudra encore fournir des efforts considérables afin d'assurer à tous les patients atteints de maladies rares en UE une prise en charge correcte. La Commission a l'intention d'atteindre cet objectif grâce au nouveau Programme de santé et au Programme européen pour la recherche et l’innovation, Horizon 2020.
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