Édition du 23 Octobre 2026

L’Alliance européenne pour la recherche sur les maladies rares (ERDERA) a  récemment publié une note d’orientation sur la manière de passer des recommandations politiques à leur mise en œuvre, afin de garantir que toutes les données soient utiles à la recherche sur les maladies rares et à l’amélioration des résultats en matière de santé. L’Europe disposant déjà d’un certain nombre de normes et de cadres politiques visant à améliorer l’utilisation des données sur les maladies rares, cette note vise à aller au-delà des recommandations générales en identifiant des stratégies pour une mise en œuvre effective des politiques existantes. Elle formule un certain nombre de recommandations concrètes, organisées en quatre domaines prioritaires :

• Exiger de bonnes pratiques en matière de données : les bailleurs de fonds devraient intégrer la conformité réglementaire, la qualité des données et l’interopérabilité dans les conditions de financement et les attentes relatives aux projets.
• Financer les facteurs facilitant une utilisation responsable des données : le soutien réglementaire, l’automatisation, les ressources humaines, la préparation à l’Espace européen des données de santé, la gestion des données et l’interopérabilité doivent être considérés comme des coûts de recherche légitimes et éligibles, et non comme des attentes non financées.
• Faciliter la mise en œuvre : les autorités de régulation devraient fournir des orientations juridiques et réglementaires claires pour l’utilisation transfrontalière des données. Les organismes de recherche devraient élaborer, partager et soutenir des cadres pratiques pour l’utilisation transfrontalière des données.
• Récompenser la mise en œuvre, la gestion responsable et le partenariat : la qualité des données, l’interopérabilité et la gestion responsable devraient être dûment prises en compte dans l’évaluation des projets. Les registres de données gérés par les patients et les associations de patients devraient être reconnus comme des partenaires de collaboration à part entière dans la recherche, et les familles participantes devraient recevoir un retour d’information constructif.

Ces priorités définissent les mesures que les bailleurs de fonds, les autorités de régulation et les infrastructures de recherche doivent mettre en place afin de faciliter la mise en œuvre coordonnée de la politique existante en matière de données sur les maladies rares. En mettant es mesures en œuvre, les acteurs de tous les secteurs peuvent garantir la disponibilité des données de haute qualité, interopérables et réutilisables, faisant ainsi progresser la recherche et les connaissances sur les maladies rares dans toute l’Europe.