Le mois dernier, le CHMP (comité des médicaments à usage humain) de l'EMA a attribué la désignation orpheline à des médicaments pour les indications suivantes :
Le mois dernier, la FDA a délivré une AMM à des médicaments ayant une désignation orpheline pour les indications suivantes :
Tevimbra : carcinome épidermoïde de l'œsophage non résécable ou métastatique, en monothérapie, pour le traitement des patients adultes après une chimiothérapie systémique ne comprenant pas d'inhibiteur de PD-(L)1
Livmarli : cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 5 ans et plus
Duvyzat : dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 6 ans et plus
Voydeya : hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), ajout au ravulizumab ou à l'éculizumab pour le traitement de l'hémolyse extravasculaire chez les adultes
Winrevair : hypertension artérielle pulmonaire (groupe 1 de l'Organisation mondiale de la santé [OMS]) pour augmenter la capacité d'exercice, améliorer la classe fonctionnelle (FC) de l'OMS et réduire le risque d'aggravation clinique, adultes
Opsynvi : hypertension artérielle pulmonaire (groupe I de l'OMS et classe fonctionnelle (FC) II-III de l'OMS), traitement chronique des adultes
Besponsa : leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs de cellules B CD22-positives en rechute ou réfractaire chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 1 an et plus
Iclusig : leucémie aiguë lymphoblastique positive au chromosome Philadelphie (LAL Ph+) nouvellement diagnostiquée, en association avec une chimiothérapie, patients adultes
Breyanzi : leucémie lymphoïde chronique (LLC) en rechute ou réfractaire ou lymphome à petits lymphocytes (LL), patients adultes ayant reçu au moins 2 lignes de traitement antérieures, notamment un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) et un inhibiteur de BCL-2.
Lenmeldy : leucodystrophie métachromatique (MLD) infantile tardive présymptomatique, juvénile pré-symptomatique ou juvénile symptomatique précoce
Brukinsa : lymphome folliculaire (FL) en rechute ou réfractaire, en association avec obinutuzumab, après au moins deux lignes de traitement systémique, patients adultes
Spevigo : psoriasis pustuleux généralisé (GPP) chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus et pesant au moins 40 kg
Ultomiris : trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) positifs aux anticorps anti-aquaporine-4 (AQP4), patients adultes
Le mois dernier, la FDA a attribué la désignation orpheline à des médicaments pour les indications suivantes :
Prévention:
Traitement: