Un 4ème Plan National Maladies Rares annoncé
Le 28 février 2023, à l’occasion de la JIMR 2023 (Journée maladies rares), un communiqué de presse annonçant la publication du PNMR 4 pour 2024 (future Plan national maladies rares) a été publié sur le site du MESR (Ministère de l'Enseignement supérieur et de la Recherche). Les travaux seront lancés début 2023, et s’inscriront dans la dynamique co-constructive amplifiée par le PNMR 3 (2018-2022), c’est-à-dire qu’ils impliqueront les associations de malades et de leurs proches. L’ambition est de transformer les diverses avancées du précédent plan, tout en se concentrant sur les thérapies, afin de répondre à leurs évolutions (biothérapies et bioproduction) et, plus largement, afin de rendre les traitements accessibles (toutes catégories confondues) … ce qui passe notamment par la collecte des données de santé et des biobanques. D’où le sous-titre du communiqué de presse : « Pour des synergies accrues entre le soin et la recherche ».
L’heure est donc au bilan du PNMR 3, dont le communiqué de presse livre un aperçu en trois points : diagnostic, innovation thérapeutique, et qualité de vie / parcours de soin. Si « beaucoup reste à faire » au regard du défi que constituent les maladies rares, la continuelle montée en puissance de la politique française en la matière est due à un tissu de mesures :
- labellisation des FSMR (Filières de santé maladies rares),
- production de PNDS (protocoles nationaux de diagnostic et de soins) et, plus largement, formation des professionnels de santé,
- production de programmes d’ETP (éducation thérapeutique du patient) et, plus largement, information des patients ou renforcement des dynamiques associatives,
- coordination à l’échelle des territoires (plateformes « d’expertise », ou « de coordination » pour les outre-mer),
- création de nouvelles bases de données interopérables et réutilisables, etc.
La priorité a été « d’accompagner les personnes malades dans leur parcours médical mais également dans leur parcours de vie », tout en soutenant directement (ou indirectement) la recherche, puisque « médecine » et « recherche » ne sont pas des entités hermétiques. L’expérience française en matière de politique « maladies rares » est un « dispositif unique » qui est reconnu au niveau européen et international. La France coordonne d’ailleurs 8 ERN (réseaux européens maladies rares) sur les 24 existants, et joue « un rôle majeur dans le financement de la recherche sur les maladies rares au niveau européen ».
